在不到十年的时间里,CRISPR-Cas 系统已成为功能基因组学筛选中不可或缺的一部分。通过不断扩展的 CRISPR 工具包,研究人员可以剖析复杂的基因-表型关系并更深入地研究疾病过程,从而有可能在此过程中发现新的治疗靶点。然而,越来越明显的是,基因在动态网络中运作,其中冗余、协同和拮抗基因协同产生强大的表型。识别网络任何基因功能的尝试可能会因其补偿和维持体内平衡的能力而受挫。因此,绘制基因网络的结构图仍然是一个相当大的挑战,这极大地限制了我们对临床相关过程(如恶性转化、耐药性发展和细胞可塑性)的理解。 为了克服这一挑战,纽约大学和纽约基因组中心的研究人员开发了 Cas13 RNA Perturb-seq (CaRPool-seq),这是一种新的 CRISPR 筛选方法,它利用单细胞测序和组合扰动策略(在每个细胞内同时操纵多个基因)。实际上,CaRPool-seq 允许研究人员开始解开基因网络及其支持的过程。...